Leucemie, linfomi e mieloma multiplo sono i tumori del sangue più frequenti nel nostro Paese. Ogni anno si registrano circa 30mila nuovi casi. Le frontiere più avanzate della ricerca sono costituite dalla terapia con le cellule Car-T. Per capire di cosa si tratta e quali sono i vantaggi più importanti di questa strategia terapeutica abbiamo interpellato il prof. Maurizio Musso, direttore dell’Unità operativa complessa di oncoematologia, Dipartimento oncologico La Maddalena di Palermo.
Che cosa sono le CAR-T
“Il termine CAR-T è una sigla che deriva dall’inglese (Chimeric Antigen Receptor T-cell) e significa letteralmente “cellule T con recettore chimerico per l’antigene”.
Le CAR-T sono una terapia innovativa in campo onco-ematologico, è basata sui linfociti T, un particolare tipo di globuli bianchi responsabili della difesa del nostro organismo dalle malattie, i cosiddetti “soldati” del sistema immunitario. I linfociti riconoscono le cellule infettate perché queste hanno sulla loro superficie degli antigeni, cioè frammenti di virus, batteri o proteine nel caso di una cellula infetta o maligna, non presenti nelle cellule normali. Il riconoscimento dell’antigene modificato da parte dei linfociti avviene attraverso un recettore specifico presente sulla superficie cellulare del linfocita stesso, che si adatta perfettamente all’antigene, proprio come una chiave si adatta alla sua serratura. Nei pazienti con questo tipo di tumori del sangue però, i linfociti non sono in grado di garantire la propria capacità di difesa immunitaria”.
Quali sono i vantaggi delle CAR-T
“La terapia con Car-T offre ai pazienti con linfomi aggressivi e con molteplici ricadute, una possibilità ulteriore per provare a controllare la malattia, con un importante aumento della sopravvivenza, e una possibilità di guarigione in circa il 40% dei casi”.
Effetti collaterali
“L’immunoterapia Car- T è gravata da effetti collaterali precoci (1-2 mesi) che si sviluppano dall’incontro dei linfociti T modificati (CAR) con le cellule neoplastiche bersaglio; principalmente sono legati all’azione di mediatori di risposta immunitaria (citochine) e si differenziano nella cosiddetta “sindrome da rilascio citochinico” (CRS) , manifestazione clinica sistemica (febbre, ipotensione arteriosa, insufficienza respiratoria) di gravità variabile, e la sindrome neurologica immunomediata (ICANS), anch’essa di gravità variabile. Nei mesi successivi il principale effetto collaterale è legato allo stato di immunodepressione con conseguente maggiore suscettibilità alle infezioni”.
Quali pazienti possono effettuare la terapia Car-T
“Ad oggi la terapia è indicata per pazienti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B, linfoma primitivo del mediastino, leucemia acuta linfoblastica B, linfoma mantellare, recidivati o resistenti a più linee di terapia, che non presentino compromissione grave cardiaca, polmonare, renale ed epatica e abbiano un’aspettativa di vita di almeno 6 mesi”.
Dopo la cura
“Il paziente deve essere sottoposto a rivalutazione periodica dello stato della malattia attraverso una PET”.
Prospettive future
“In futuro ci auguriamo l’estensione delle indicazioni per altre patologie tumorali del sangue (mieloma multiplo, linfoma follicolare) e l’evoluzione del processo di produzione delle Car- T, prelevate non più dal paziente (autologhe) ma da un donatore (allogeniche). Tale processo garantirebbe un più rapido approvvigionamento del prodotto, probabilmente anche a costi più contenuti”.
Dall’8 all’11 dicembre torna il tradizionale appuntamento dell’Associazione Italiana contro leucemie, linfomi e mieloma con le Stelle di Natale. “Ogni malato di leucemia ha la sua buona stella” è lo slogan della manifestazione per ricordare l’impegno di medici, ricercatori e volontari che ogni giorno combattono contro i tumori del sangue, patologie che ogni anno, nel nostro paese riguardano 33mila nuovi casi. L’iniziativa Stelle di Natale AIL ha permesso in tanti anni di mettere in campo progetti di ricerca scientifica e assistenza e ha contribuito a far conoscere i rilevanti progressi nel trattamento dei tumori del sangue.
